药效学研究药效学研究的意义药效试验设计的基本原则各类新药药理毒理研究资料的要求实验方案(计划)的内容新药主要药效研究的技术要求新药主要药效学研究资料的要求新药药效学研究中常见的问题安全有效质量可控基本要求有效性首要条件，评价新药的基础①是临床的基础:药物在无动物试验资料的情况下用于临床，可能会对人造成危害。②补充临床不足：临床研究干扰多，难准确。动物研究，可控制条件，进行单因素分析，获准确结果。③可行伤害性试验，获得在人体无法获得的信息。其结果只能供临床参考①与动物的种属差异；②临床疾病与动物模型的差异；③人体表现与动物反应的差异：有的药对动物有效(无毒)，对人无效(有毒)；二、试验设计的基本原则1.对照阳性对照：验证方法的可靠性作为受试药的参比选正式批准生产的药品最好选有国家标准（药典、国标）选用的药物应力求与新药的主治相同，功能相似。剂型，途径一致大家有疑问的，可以询问和交流图4.梧桐籽冲剂对大鼠血小板聚集的影响图6.某胶囊的抗炎作用(X±SE)图6.痛经宁胶囊的镇痛作用（扭体法）(X±SE)13生物反应个体差别大实验必须分组当事人，总有下意识行为，必然使分组有偏差随机过程是无人为干扰的过程。能去除人意志的作用，可避免主、客观影响随意像随机，但有个人的意志参与。随机数字表区组随机数字表序号A医院序号B医院序号C医院1T81T141T2T82T142C3C83C143C4T84T144T5C85C145C6T86T146T7C87T147C8C88C148C9T89T149T10C90C150C:::80140200因而推荐采用分层随机分组的办法完全随机分组与随机分层分组的比较完全随机分组如下x±s165±17166±19165±18166±21166±193.重复：即可靠性，防止偶然性，样本需一定数量三、各类新药药理毒理研究资料的要求中药、天然药物注册分类中药、天然药物注册分类及说明1、“有效成分”是指国家药品标准中未收载的单一成份，其含量应当占总提取物的90%以上。2、“新发现的药材”是指未被国家药品标准或省、自治区、直辖市地方药材规范（统称“法定标准”）收载的药材。3、“新的中药材代用品”是指替代已有国家药品标准的毒性药材或濒危状态药材的未被法定标准收载的药用物质。4、“药材新的药用部位”是指具有法定标准药材的原动、植物新的药用部位。药理毒理研究资料中药、天然药物申报资料目录注册分类1～5的品种为新药，注册分类6的品种为已有国家标准的药品：1、未在国内外上市销售的药品：（1）通过合成或者半合成的方法制得的原料药及其制剂；（2）天然物质中提取或者通过发酵提取的新的有效单体及制剂（3）用拆分或合成等方法制得的已知药物中的光学异构体及制剂（4）由已上市销售的多组份药物制备为较少组份的药物；（5）新的复方制剂；（6）已在国内上市的制剂增加国内外未批准的新适应症。2、改变给药途径且尚未在国内外上市销售的制剂。3、已在国外上市销售但尚未在国内上市销售的药品：（1）国外上市的制剂及原料药，和/或改变该其剂型，但不改变给药途径；（2）国外上市的复方制剂，和/或改变其剂型，但不改变给药途径；（3）改变给药途径并已在国外上市销售的制剂；（4）国内上市销售的制剂增加已在国外批准的新适应症。4、改变已上市盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素），但不改变其药理作用的原料药及其制剂。5、改变国内已上市药品的剂型，但不改变给药途径的制剂。6、已有国家药品标准的原料药或者制剂。化学药品申报资料目录1、未在国内外上市销售的生物制品。2、单克隆抗体。3、基因治疗、体细胞治疗及其制品。4、变态反应原制品。5、由人的、动物的组织或者体液提取的，或者通过发酵制备的具有生物活性的多组份制品。6、由已上市销售生物制品组成新的复方制品。7、已在国外上市但尚未在国内上市销售的生物制品。8、含未经批准菌种制备的微生态制品。9、与已上市销售制品结构不完全相同且国内外均未上市销售的制品（包括氨基酸位点突变、缺失，因表达系统不同而产生、消除或者改变翻译后修饰，对产物进行化学修饰等）。10、与已上市销售制品制备方法不同的制品（例如采用不同表达体系、宿主细胞等）。11、首次采用DNA重组技术制备的制品（例如以重组技术替代合成技术、生物组织提取或者发酵技术等）。12、国内外尚未上市销售的由非注射途径改为注射途径给药，或者由局部用药改为全身给药的制品。13、改变已上市销售制品的剂型但不改变给药途径的生物制品。14、改变给药途径的生物制品（不包括上述12项）。15、