会计学第一节生物工程(shēnɡwùɡōnɡchénɡ)产品生物(shēngwù)是奥妙的生物(shēngwù)技术制药生物(shēngwù)技术制药2.基因药物(yàowù)（genemedicine）(1)基因治疗(2)反义核酸药物(yàowù)（三）合成或半合成生物(shēngwù)药物三生物药物(yàowù)的发展与展望猪胰岛素牛胰岛素赖脯人胰岛素（礼来公司(ɡōnɡsī)、速效Ins,lispro）门冬胰岛素（诺和诺德公司(ɡōnɡsī)、速效Ins,aspart）甘精胰岛素(安万特公司(ɡōnɡsī)、长效Ins,glargine)地特胰岛素(诺和诺德公司(ɡōnɡsī)、长效Ins）3DStructureofInsulin2.治疗性抗体发展迅猛FDA已批准17种治疗性抗体，在抗肿瘤、治疗风湿性关节炎，防止感染、抗血小板凝集等方面疗效突出。在369种进入临床试验的生物技术药物中有75种是抗体类产品，预计2008年会有17种上市(shàngshì)。如抗TNFα嵌合抗体，TNFα-R-Fc融合蛋白。抗体人源化分为（1）嵌合抗体：用人源抗体恒定区替换鼠源抗体恒定区，保留抗体可变区。（2）人源化抗体:可变区中仅CDR（互补(hùbǔ)决定区）为鼠源，其FR(框架区)及恒定区均来自人源。/3.哺乳动物细胞表达产物所占比重(bǐzhòng)快速增加2000年已批准创新生物技术药物：酵母表达产品2种，E.coli表达产品4种，分子量均在3.5KDa~6KDa,表示它表达多肽有优势，而通过动物细胞表达系统22种（包括抗体、酶、凝血因子）如：TNKase(组织纤溶酶原激活剂,t-pA突变体）；EPO（促红细胞生成素)4、RNA干涉（RNAi）RNAinterference是指在生物体细胞内，dsRNA(双链RNA)引起同源mRNA的特异性降解，因而抑制相应基因(jīyīn)表达的过程。一种转录后水平的基因(jīyīn)沉默生物体内普遍存在抵御外在感染的重要保护机制siRNA(smallinterferingRNA)：是一种小RNA分子（~21-25核苷酸），由Dicer（RNAaseⅢ家族中对双链RNA具有特异性的酶）加工而成。siRNA是siRISC(RNA-inducedsilencingcomplex,由核酸内切酶、核酸外切(wàiqiē)酶、解旋酶等构成，作用是对靶mRNA进行识别和切割）的主要成员，激发与之互补的目标mRNA的沉默。RNAi引发的基因沉默(chénmò)机制5、基因治疗剂：DNA疫苗与基因药物发展迅速，将功能基因与表达载体重组，导入人体细胞，使其在体内表达活性蛋白，产生免疫或治疗作用。已研究成功(chénggōng)乳腺癌DNA疫苗（可能对病毒性肿瘤均可获得成功(chénggōng)），还有黑色瘤基因治疗也取得突破（使病人晚期肿瘤消失），将病人的T-cell分离出来，用肿瘤抗原受体基因改造T-cell，再注入人体，可以对黑色素瘤产生有效清除作用。四天然生物药物分类（1）氨基酸及其衍生物类药物：天然氨基酸和氨基酸混合物及衍生物（2）多肽和蛋白质类药物：（3）酶和辅酶类药物：分为消化酶类、消炎酶类心脑血管疾病治疗酶类、抗肿瘤酶类、氧化还原酶类。（4）核酸及其降解物和衍生物类药物：包括核酸、多聚核苷酸、单核苷酸、核苷、碱基等。（5）糖类药物：以粘多糖为主。（6）脂类药物：主要有脂肪和脂肪酸类、磷脂类、胆酸类、固醇类、卟啉类。（7）细胞生长因子类：是人或动物各类细胞分泌的具有(jùyǒu)多种生物活性的因子。人体来源药物的种类和用途1、人血液(xuèyè)成分制品：全血制品、血液(xuèyè)成分制品、血浆成分制品、体液细胞内成分制品。血液(xuèyè)成分制品：系指单用物理方法自全血中分离制备的成分，包括：红细胞、白细胞、血小板和血浆。主要方法为离心和过滤。（1）红细胞制剂：压积红细胞、少含白细胞的压低红细胞、冰冻贮藏红细胞。（2）白细胞浓缩液：给肿瘤病人输注白细胞疗法。白细胞是干扰素IFN（interferon）的重要原料。（3）血小板制剂：适应症为白血病、淋巴瘤等导致的骨髓抑制(yìzhì)症状。血小板的分离和应用在国外已较普遍，国内尚未推广。（4）新鲜冰冻血浆（FFP）:FFP产品规定自采血到血浆冰冻的时间不超过8h,在-30℃以下保存。用于先天性或获得性凝血因子缺乏症。4、Cytokine(细胞因子):指在体内(Invivo)或体外(invitro)对效应细胞的生长(growth)、增殖(Proliferation)分化(fēnhuà)(differentiation)和凋亡(Apoptosis)起调控(regulation)作用的一类