药物二期临床试验方案的结构和基本内容要求一、方案概要1．题目封页设计临床试验方案的首页，目的是让研究者对本次临床试验有—个初步的印象。所以在方案首页上方除写有“XX药Ⅱ期临床试验方案”外，其下方有该项目的副标题，题目应能体现该项研究的试验药品和对照药品名称、治疗病证、设计类型和评价目的，如“以XX药为对照对XX药治疗X病证评价其有效性和安全性的随机、双盲、多中心临床试验。”此外首页上还应有申办者试验方案编号或国家食品药品监督管理局批准临床试验的批准文号；申办者单位名称；本次临床试验负责单位；试验方案的设计者；以及方案的制定和修改时间；统计计划设计者；方案审签单位和版本日期等。2．申办者研究者签字页本项目内容是为了体现研究工作的科学、公正、公平和公开的原则，同时保障在试验研究过程中充分利用研究单位医疗资源保护受试者生命、健康和权益不受侵害，使试验研究工作遵循科学和道德的原则，充分体现《赫尔辛基宣言》受试者权力和义务。本项目内容应包括申办单位，负责人和监查员：主要研究者及其所在单位；并在研究声明后签名并注明日期。3．试验方案目录方案目录是方案设计中指南性内容，通过对方案目录的学习，可以大体了解整个方案设计核心和主体，主要内容大多是方案中框架主体。4．试验方案摘要如果方案目录是方案设计中指南性内容，那么试验方案摘要则是整个研究要点和环节的体现，其主要内容是从合格受试者的选择、施加因素的控制和主要效应指标的观察和判定三个主要环节来设计。摘要内容主要有试验药物名称、试验题目、试验目的、受试人群、样本量、治疗方法、疗效指标和安全指标、统计方法、预期试验进度等。5．试验研究流程图本项目内容是以方案实施过程中以试验研究（随访）时间窗为基点，所有数据和信息的观察、采集、录入、报告、核实和评估内容设计，要求以试验研究过程为主线，内容翔实，项目结构分解准确，时间性强，且具可操作性。二、方案正文试验方案题目除应表明“XX药Ⅱ期临床试验方案”外，其下方有该项目的副标题，题目应能体现该项研究的试验药品和对照药品名称，治疗病症、设计类型和评价目的，如“以XX药为对照对XX药治疗X病证评价其有效性和安全性的随机、双盲、多中心临床研究。”1．立题依据本项内容旨在阐明该项试验研究符合法定程序，且试验方案的确立符合国家法规（合法性同时包含伦理学原则）和处方的功能、主治，并依据临床前基础研究资料和相关文献确定本方案（科学性）。一般包括国家食品药品监督管理局（SFDA）批文，国家和相关组织的法规条例以及试验药品概览。2．试验背景扼要地叙述研究药物的研究背景、药物的组方、适应病症、非临床研究中有潜在意义（疗效性和安全性）的新发现、临床试验中与临床试验药品有关的新发现摘要、对人类已知的和潜在的风险和利益描述、国内外临床研究现状。3．试验目的通过临床试验来验证某—事先提出的假设，常常是有对照的验证性临床试验，其次通过本次试验还可得到一些探索性的结论，所以应明确规定本次试验的主要目的和次要目的是什么。对于针对主要目的的主要指标应选择易于量化、客观性强的指标，并在相关领域已有公认的标准和准则，且其主要目的通常是只有一个。而描述次要目的的次要指标主要是对主要指标起支持和说明作用，也可以单独列出，但在整个试验研究设计中需要加以说明。有时主要指标是由多个指标组成的复合指标，并由多个指标量化复合而成，因其判断过程中多含有主观性成分，作为主要指标应慎重。4．试验设计由于试验设计的具体内容将贯穿于试验方案的各个环节和步骤，而科学完整性和试验数据的可信性主要取决于试验设计，试验设计应明确试验期间要测量的主要终点和次要终点，要实施试验方案的类型（平行设计、交叉设计、析因设计、成组序贯设计等），随机化分组方法（完全随机化、分层随机化分组、配对或配伍随机化分组等)、盲法的形式和水平（单盲、双盲）及设计、是多中心试验还是单—中心试验。此外，需简述所治疗病证，各试验中心随机序号、承担病例数，疗程、给药途径及方法等。4．1试验设计采用平行对照、分层区组随机、双盲、多中心试验的设计方法。整个试验将由多个研究中心在不同地点根据同一方案、进行统一培训同步开始和结束临床试验工作。4．1病例数（样本含量）样本含量的大小是根据试验的主要目标、试验设计类型、比较类型和统计学原理来确定。样本含量的确定与以下因素有关，即主要指标的性质（定量指标与定性指标）、临床上认为有意义的差值、检验统计量、检验假设、I型和Ⅱ型错误概率等，样本含量的具体计算方法以及计算过程中所需的统计量的估计值应根据预试验或文献资料结果计算，当根据统计公式估计的样本量低于《药品注册管理办法》中所要求的样本含量